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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问丨旅比科学家宋志伟：为何越是在当下，越要加强国际科技交流合作？******
中新社布鲁塞尔1月31日电 题：旅比科学家宋志伟：为何越是在当下，越要加强国际科技交流合作？
中新社记者 德永健
以国际科技交流合作“推手”形容宋志伟并不为过。作为计算机专家，宋志伟旅居比利时已有37载，现任IBM(美国国际商用机器公司)合伙人，统领IBM在荷兰、比利时、卢森堡三国的软件测试业务，是这家跨国巨头在欧洲地区为数不多的华人总监。
繁忙工作之余，宋志伟致力于推动国际科技交流合作。2022年11月，在宋志伟的组织下，2022世界青年科学家峰会在比利时首都布鲁塞尔举办欧洲专场活动，来自17个国家的150余名专家学者、青年科学家代表等齐聚一堂，分享在生命健康、数字经济、新能源等领域的前沿进展，激励青年科学家创新创业。
自2019年由中国科学技术协会和浙江省人民政府发起，这是世界青年科学家峰会首度“登陆”欧洲。宋志伟坦言，此次欧洲专场活动无论是会议规模还是嘉宾规格都超出预期，活动发出的《联合行动倡议》亦得到积极响应，会场涌动的“热情”让他感到“越是在当下，越要加强国际科技交流合作”。
近日，中新社“东西问”专访宋志伟，探讨相关话题。
现将访谈实录摘要如下：
中新社记者：世界青年科学家峰会欧洲专场活动不仅成功举办，而且超出预期，背后的原因是什么？
宋志伟：这说明人们都关心国际科技交流合作，认为这是好事。比如这次活动共得到22家欧洲本地科研院所的支持，包括欧洲研究和创新中心、欧盟科研人员服务中心等顶尖院所，参与院所的数量比预想多。
在专题报告环节，包括3名院士在内的15位专家学者担任演讲嘉宾。这3名院士都是各自领域的“学术带头人”，会后的反馈非常好。
为了鼓励对话、行动和改革，活动发出《联合行动倡议》并得到积极响应，一些代表提议来年可以把会场放到他们的国家，还有代表希望加大参与力度，这表明大家对活动是认可的。
2019世界青年科学家峰会在浙江温州举办。王刚 摄中新社记者：您多年致力于推动国际科技交流合作，为什么这次把目光转向青年科学家？
宋志伟：从科学的角度来说，青年科学家可能更着眼于基础科学，着眼于青年之间的合作，表面上看不太会涉及类似5G、量子计算这些具有战略意义的课题，但他们更开放，更有活力，代表着“科学的未来”。
另一方面，科学界发生了很大变化。在我们那个年代，科学技术不像现在这么发达，科学家的成长大多“按部就班”，如今世界上任何一个角落，任何一位年轻人都有可能做出大事，只要有好的想法，能把自己的东西付诸实践，就可以走进市场。
所以，这次欧洲专场活动希望搭建一个平台，帮助青年科学家获得更多人力、财力等资源创新创业；这些创新不一定局限于基础科学领域，如果在应用科学领域实现创新，不仅可以造福于现实生活，也会推动现代科学发展。
《2020世界青年科学家峰会宣言》在浙江温州发布。钱晨菲 摄中新社记者：为什么越是在当下，越要加强国际科技交流合作？
宋志伟：我想援引人类命运共同体理念，不论有什么分歧，谁也不能把谁“逐出地球”。对青年科学家而言，这些年轻人在会场上相识，总有一天这些国际交流的经历会融入成长历程，让他们看待世界的胸怀变得更加宽广，从而把人类命运共同体理念向前推进。
反之，如果想“画地为牢”，人为割裂，当今世界的科技革命和产业变革也不允许。以我供职的IBM为例，过去是按市场需求划分组织架构，比如分成金融、通信、政府采购、工业制造等部门，但现在无论是金融还是通信，都要用到“云技术”，互相关联，由统一的“云平台”主导。
从这个意义上说，必须促进国际科技交流合作。现在科技创新可能来自世界各个角落，如果交流渠道多，覆盖范围广，竞争力会变得更强；只想把自己限定在某一领域或特定地理空间，已经不可能了。
工作人员在湖南省资兴市东江湖大数据中心机房进行设备运行巡查。李科 摄中新社记者：如何克服国际科技交流合作中的困难和阻力？
宋志伟：国际环境带来的阻力一直都有，只不过当下显得比较突出。我曾告诉团队，重要的是“找准定位”，如果出发点是想让“地球村”变得更好，为人类命运共同体的福祉服务，就会很有底气，这样的国际交流合作永远都不会错。
与海外人才交往，需要以诚相待。在征集海外人才创新创业项目时，作为专业人士，我会跟踪项目在中国落地情况，不会中途撒手不管，也不会刻意隐藏什么东西，只有遵照专业、透明原则，才能彼此建立互信。
另外，要有开放心态。在国际科技交流合作中，很多时候即使不是学术交流，哪怕是朋友间的交流，对科研创新都有帮助，所以一定要“往外走”，跳出“舒适区”，不同观点和不同文化背景互相接触可能发生碰撞，但也会让科学家受益匪浅。(完)
受访者简介：
宋志伟，旅比计算机专家；1986年赴比利时留学，1997年加盟IBM(美国国际商用机器公司)，现任IBM合伙人；2016年出任中国科学技术协会欧洲海智创新创业基地主任；去年11月，组织举办2022世界青年科学家峰会欧洲专场活动。
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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