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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

中国式现代化将深刻影响世界******

　　【中共二十大的世界意义】

　　作者：章玉贵（上海外国语大学国际金融贸易学院院长）

　　习近平总书记在党的二十大报告中指出，从现在起，中国共产党的中心任务就是团结带领全国各族人民全面建成社会主义现代化强国、实现第二个百年奋斗目标，以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴。

　　中国在稳步推进中国式现代化的过程中，既需要通过全面深化改革实现经济社会高质量发展奠定中国式现代化的坚实基础，也离不开持续推动高水平对外开放与国际合作创造中国式现代化良好的国际环境。而作为全球第二大经济体和最重要的投资来源国与消费市场之一，中国的现代化进程必然会对区域国家乃至全球产生巨大的溢出效应。这种溢出效应，既有来自中国式现代化发展红利的对外释放，也将对新兴经济体和广大发展中国家的现代化进程与实现路径提供范式意义上的经验参照。而就加强国际发展合作、加快落实联合国2030年可持续发展议程的意义来看，中国式现代化的持续推进与深入发展，必将加快推动构建团结、平等、均衡、普惠的高质量全球发展伙伴关系，推动各国共创普惠平衡、协调包容、合作共赢、共同繁荣的全球发展新时代。

　　为全球现代化进程提供新范式

　　马克思和恩格斯把现代化分为两个大阶段：第一阶段是资本主义现代化阶段，第二阶段则是共产主义现代化阶段（含社会主义过渡阶段），马克思主义现代化理论深刻揭示了人类社会发展的规律与总趋势，指明了人类社会实现现代化的科学道路与实现路径。

　　在人类现代化发展历史上，英国开启了由资产阶级领导的西方资本主义现代化道路，英国的工业革命在全球经济发展史上具有里程碑意义。马克思曾科学分析了资本主义发展的必然性，指出资产阶级在历史上曾经起过非常革命的作用，“资产阶级在它不到一百年的阶级统治中所创造的生产力，比过去一切世代创造的全部生产力还要多”。在21世纪20年代的今天，全球公认的已完成工业化并实现现代化的发达国家，均实行资本主义制度。

　　但是，以美国为首的七国集团（G7），不仅长期主导着人类现代化进程，而且形成了以资本为中心的“西方式现代化”道路，本质上是两极分化的现代化、物质主义膨胀的现代化以及对外扩张掠夺的现代化。其结果，不仅造成了资本主义本身无法解决的财富分配不平等和贫富差距扩大等一系列经济社会问题，还将本国的现代化尤其是资本扩张建立在对广大发展中国家和地区的资源掠夺和剥削的基础上，更是当今世界不平等分工和南北差距扩大的最主要根源。法国学者托马斯·皮凯蒂在其撰写的《21世纪资本论》一书中用翔实的数据证明，美西方国家的不平等程度已经达到或超过了历史最高水平，并预言资本主义财富不平等现象还将继续恶化下去。而美西方主导的世界银行、国际货币基金组织等尽管肩负着减少贫困、增进共同繁荣、促进全球货币合作，以及确保金融稳定与可持续增长等使命，但无论是世界银行还是国际货币基金组织，本质上都服务于美西方的根本利益，其成立70余年来在消除贫困和促进全球共同发展方面的实际贡献与新兴经济体和广大发展中国家的期望存在着巨大差距。

　　中国作为最大的发展中国家正在全面建设社会主义现代化，中国改革与发展为全球现代化理论与实践提供了极具价值的研究样本和超大型验证支撑，关于这方面的深入研究与不懈探索，为形成有中国特色的现代化理论体系准备了基础性条件。从历史的发展逻辑来看，中国在基本实现现代化进而迈向第二个百年奋斗目标过程中，必然会产生一整套能够解释自身发展与制度变迁的成熟现代化理论体系。党的十八大以来，以习近平同志为核心的党中央凝聚全党、全国人民、海外华人以及国际有识人士的发展智慧，提出了中国式现代化理论并付诸实践，创造了人类文明新形态，拓展了发展中国家走向现代化的途径，给世界上那些既希望加快发展又希望保持自身独立性的国家和民族提供了全新选择。

　　党的二十大报告指出，在新中国成立特别是改革开放以来长期探索和实践基础上，经过十八大以来在理论和实践上的创新突破，我们党成功推进和拓展了中国式现代化。

　　中国式现代化既有各国现代化的共同特征，更有基于自己国情的中国特色。从各国现代化的内涵特征与相关评价指标体系来看，现代化意味着一国或地区经济、政治、社会、文化、环境以及个人生活等领域的全面进步与科学发展，而现代化的动力与支撑条件离不开技术进步、制度完善尤其是治理水平与治理体系的现代化。对中国而言，要在超过14亿人口的发展中国家推进实现现代化，既是一个重大理论命题，更是一个重大实践课题。这意味着中国必须超越美西方国家以资本为中心的现代化，必须始终坚持以人民为中心的发展思想，构建适配于中国人民的社会主义福利经济学，实现全体人民共同富裕的现代化；必须始终坚持中国特色社会主义道路，牢牢掌握中国式现代化建设与发展的主导权；必须始终坚持改革开放，深耕生产力发展与核心关键技术的自主可控，以中国式现代化建设的高水平推进为世界提供范式借鉴并形成良性互动。

　　十八大以来中国共产党的理论探索与实践创新已经证明并将继续证明：中国共产党在不断提高领导中国式现代化的能力体系建设过程中，成功走出了一条行之有效的中国式现代化道路，并因此形成了以创新、协调、绿色、开放、共享为核心思想的新发展理念。

　　将推动全球迈向繁荣共生之路

　　中国在稳步推进中国式现代化的过程中，不仅通过全面深化改革持续推动高水平对外开放促进经济社会的高质量发展，而且对地区乃至全球产生了越来越大的溢出效应。

　　一方面，根据世界银行2022年10月发布的相关报告，2013年到2021年中国年均经济增长率为6.6%，这一数字大大高于2.6%的同期世界平均增速，也高于3.7%的发展中经济体平均增速。2013年到2021年中国对世界经济增长的平均贡献率达38.6%，而七国集团同期对世界经济增长的平均贡献率总和只有25.7%，这说明中国已成为世界经济增长的主要驱动力量。另一方面，中国已成为140多个国家和地区的主要贸易伙伴，货物贸易总额居世界第一。2021年，中国对外直接投资流量1788.2亿美元，连续十年位列全球前三。2021年末，中国对外直接投资存量2.79万亿美元，连续五年排名全球前三。此外，中国已同150个国家和32个国际组织签署了200余份共建“一带一路”合作文件，100多个国家和包括联合国在内的多个国际组织积极响应和支持全球发展倡议。2013年至2021年，中国与“一带一路”沿线国家货物贸易额累计达11万亿美元，中国对沿线国家累计直接投资达1613亿美元。2013年至2021年，中国在“一带一路”沿线国家承包工程新签合同额累计约1.08万亿美元，完成营业额7286亿美元，涵盖交通、电力等多个领域。世界银行的研究报告显示，中国发起的共建“一带一路”倡议将使沿线国家760万人摆脱极端贫困、3200万人摆脱中度贫困。

　　党的十八大以来，中国通过深度参与全球经济治理，构建符合国际通行规则的投融资政策框架，加入双边或多边经济贸易协定，全方位推动了与亚洲和世界各国的经济、贸易、金融、技术合作与人文交流；特别是通过牵头成立亚洲基础设施投资银行、新开发银行、设立丝路基金等开发性金融机构，不仅契合了新兴经济体和广大发展中国家对基础设施建设和可持续发展项目的投资需求，进而找到了政府与市场、商业融资与开发性融资的有机结合点；而且带动了新一轮产业与技术的匹配性转移，将中国的发展优势、现代化能力与亚非拉发展中国家的需求紧密结合，从而奠定了“一带一路”成为广受新兴经济体和发展中国家认可的公共产品和国际合作平台，初步形成了中国携手周边与世界各国共同打造繁荣共生的现代化新局面。可以说，这是工业化以来，发达国家之外的经济力量首次作为公共产品的供给者承担起促进全球经济发展和推进新兴经济体及发展中国家现代化进程的重任。这一进程将随着中国先后完成到2035年基本实现社会主义现代化，以及从2035年到21世纪中叶把我国建设成为综合国力和国际影响力领先的社会主义现代化强国的第二个百年奋斗目标而不断释放新的更大发展红利，加快推动各国共创普惠平衡、协调包容、合作共赢、共同繁荣的全球发展新时代。届时，我国国家实力与国际影响力将有更大提高，不仅将成为21世纪世界现代化进程的积极主导力量，也将基于中华民族的伟大复兴为全球繁荣发展奠定坚实基础。

　　《光明日报》（ 2023年01月06日 12版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）